導讀：標志著華夏英泰已從新藥研發邁入臨床開發新階段。

2022年12月26日，華夏英泰公布已收到美國食品藥品監督管理局(FDA)孤兒藥開發辦公室(Office of Orphan Products Development, OOPD)的書面回函，公司自主開發的合成性T細胞受體抗原受體(STAR-T)注射液(研發代號：YTS104)被授予孤兒藥資格認定(Orphan Drug Designation, ODD)，用于治療復發/難治急性髓系白血病(R/R AML)。

FDA孤兒藥資格的認定可幫助加速藥品在美國的臨床開發和注冊進度。YTS104此次獲得FDA的ODD認定后，將有資格享受若干優惠政策，包括FDA對候選產品的臨床研究指導支持、特殊費用減免，以及批準上市后產品在美國的七年市場獨占權等。

華夏英泰CEO潘國華博士表示：

“我很為我們團隊感到自豪，繼公司的雙靶點STAR-T產品在12月初完成I期臨床試驗的啟動及首例患者入組后，YTS104產品獲得FDA孤兒藥資格認定，這不但證明了中國NMPA和美國FDA審評部門對于我們產品的認可，也標志著華夏英泰已從新藥研發邁入臨床開發新階段。此次FDA孤兒藥資格的認定，是YTS104在開發過程中的一個重要里程碑，對于加速推動YTS104在中美的臨床開發以及未來注冊上市具有積極作用。我們有信心通過不懈探索與努力，早日為全球急性髓系白血病患者帶來新的治療選擇。”

關于YTS104

YTS104細胞注射液是基于華夏英泰開發的創新STAR-T平臺的自體型細胞治療藥物，主要目標適應癥是復發/難治急性髓系白血病(R/R AML)。該產品是采用慢病毒基因轉導方式，將特定STAR基因導入自體T細胞內，經體外細胞擴增制備、功能和質量控制檢測而獲得的細胞治療藥物。產品優勢為采用兩個自主篩選的不同表位的納米抗體，分別連接在STAR結構的α鏈及β鏈上，預期具有更好的抗原識別和殺傷作用。

關于FDA孤兒藥資格認定 (ODD)

孤兒藥認定(Orphan Drug Designation, ODD)是FDA 孤兒藥產品開發辦公室(Office of Orphan Products Development, OOPD)對符合條件的用于預防、治療及診斷罕見病的藥物（包括生物制品）授予的一種資格認定。孤兒藥又稱為罕見病藥，指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，FDA針對罕見病有明確的界定標準，即影響美國人群少于20萬的疾病。由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高，很少有制藥企業關注其治療藥物的研發，因此這些藥被稱為“孤兒藥”。1983年美國頒布《孤兒藥法案》(Orphan Drug Act, ODA)，規定凡獲得孤兒藥資格的候選藥物，有機會獲得一系列配套支持政策。

關于急性髓系白血病（AML）

急性髓系白血病(Acute myeloid leukemia, AML)是造血系統的髓系原始細胞克隆性惡性增殖疾病，以骨髓與外周血中原始和幼稚髓性細胞異常增生為主要特征；臨床表現為貧血、出血、感染和發熱、臟器浸潤、代謝異常等，具有較強的異質性，治療手段有限，預后均較差。2017年全球AML發病人數為11.957萬，中國發病病例和死亡病例數均位居世界前三，分別為1.32萬例和7100例。與非單核細胞亞型相比，單核細胞AML（M4和M5）在干細胞移植后發生骨髓和骨髓外復發的風險更大，發生率分別為34%和50%。對于復發難治性的AML患者，尚無明確且能明顯延長生存期的治療手段，老年復發難治性患者再經低劑量化療后，中位OS為5-9個月，而≥2次復發的患者中位OS僅3個月。

關于華夏英泰

華夏英泰是一家專注于T細胞免疫治療產品開發、致力于解決晚期癌癥等未滿足臨床需求、具有全球化視野的創新藥企業，于2018年3月由著名免疫學家領銜創立。公司建立了兩大創新型技術平臺STAR-T和enTCR-T，以及成熟的工藝開發及質量控制的產業化平臺，布局了靶點覆蓋血液瘤、實體瘤以及病毒感染等疾病的豐富產品管線；已啟動10余項備案的“First-in-Human”臨床研究，取得了積極的臨床安全性與有效性數據，相繼在國際學術會議和期刊發布，多個項目正積極推進注冊性臨床研究。公司的使命是“專注科學、精益求精、為癌癥患者解除病痛，早日成為立足中國，造福全球患者的全球創新型細胞免疫治療產品的開拓者和引領者”。

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