近日，一紙“求藥”消息在網上流傳，一名為“歐陽春蘭”的女士向國家藥監局申請70萬余一支天價藥“諾西那生鈉注射液”信息公開。起因是網友指出“諾西那生鈉注射液在中國市場上一針需要70萬元人民幣，而在澳大利亞只需41澳元（折合成人民幣約205元）”，引發熱論！

“諾西那生鈉”是什么藥？

諾西那生鈉是治療脊髓性肌萎縮癥(SpinalMuscularAtrophy，SMA)精準靶向治療藥物。

脊髓性肌萎縮癥(SMA)是兒童期較常見的常染色體隱性遺傳病,主要表現為進行性、對稱性四肢和軀干肌肉無力、萎縮，重癥患者常死于呼吸衰竭和嚴重的肺部感染。該病在新生兒中的發病率約為1/10000~1/6000，人群攜帶率1/60~1/40，中國人群中SMA的攜帶率約為1/42。通常，90%患這種疾病的嬰兒不能活過2歲，或永久依賴呼吸機生存。

諾西那生鈉注射液是一種反義寡核苷酸（ASO），采用Ionis的專有反義技術開發，旨在用于治療因SMN1基因（位于染色體5q）突變或缺失，造成SMN蛋白缺乏，進而引起的SMA。諾西那生鈉注射液可以改變SMN2前mRNA的剪接，從而增加完整長度SMN蛋白的產生。

諾西那生鈉注射液由加利福尼亞州Ionis制藥公司(IonisPharmaceuticals)開發，先后獲FDA授予快速審批通道、孤兒藥、以及罕見兒科疾病治療藥物優先審批；2016年12月23日諾西那生鈉首次在美國獲批上市，2017年5月30日，歐盟藥品管理局批準Nusinersen上市，隨后該藥還在日本、加拿大、巴西等國上市。2018年8月8日，CDE發布公布了48個境外已上市臨床急需新藥，而Nusinersen是其中之一；同年9月后昆泰企業管理（上海）有限公司申報該藥上市，并納入優先審批審批序列，加速上市的步伐；2019年2月28日，國家藥監局正式批準該藥國內上市，成為中國首個和唯一一個治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的藥物。

為何價格如此高昂？

據媒體報道，按照國家藥監局回應此款藥物定價的信息公開申請的電話答復，國家藥監局雖然通過優先審評審批程序批準使用此藥進口用于治療，但其并沒有藥品定價權。8月5日，國家醫保局信訪辦工作人員接受媒體采訪表示，諾西那生鈉的價格是由藥企自行定價，所以該藥在每個國家的價格存在一定出入，同時又由于諾西那生鈉屬于罕見病用藥，藥企的研發成本較高，且在專利期內，短期內收回成本，獲得有效的利潤繼續加大藥物的研發，這種特效藥或孤兒藥的定價自熱比較高昂，外加該藥物目前在國內處于市場壟斷的情況，價格也一直居高不下。

其實，諾西那生鈉注射液在美國的售價也相當昂貴，定價為12.5萬美元（折合人民幣約87萬元）一針，首年需要注射6次，治療費用約75萬美元（折合人民幣約520萬元），第二年的費用降低一半至37.5萬（折合人民幣約260萬元）。

據今日下午，渤健生物官方微信公號回應，為何國內價格會比澳大利亞貴，因諾西那生鈉注射液目前在中國屬于自費藥物。而據澳大利亞藥品福利計劃網站的公開信息，諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計劃，藥品的政府采購單支價格為11萬澳元，患者自付費用為41澳元。41澳元不是諾西那生鈉注射液在澳大利亞的藥品價格。（文末附官方回應全文）

納入醫保談判日程？

據悉，諾西那生鈉注射液自2019年在國內上市以來，已被納入醫保談判日程，國家希望和相關藥企業談判，將藥物價格降下來，進而滿足SMA患者的需要。

而今日渤健生物聲明中指出，根據國家相關規定，參加2019年國家醫保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批準的藥品。諾西那生鈉注射液于2019年2月獲批，不符合參加2019年國家醫保談判的條件，因此并未參加2019年國家醫保談判。

8月3日國家醫療保障局發布《2020年國家醫保藥品目錄調整工作方案（征求意見稿）》通知，擬新增7類藥品入醫保，其中有第三類為“納入臨床急需境外新藥名單、鼓勵仿制藥品目錄或鼓勵研發申報兒童藥品清單，且于2019年12月31日前經國家藥監部門批準上市的藥品。”希望今年的醫保調整，能夠有機會將納入諾西那生鈉注射液醫保，更大程度的福利患者。

還有哪些SMA藥物在研發中？

據藥智數據統計，截至目前，全球共有有2款用于治療SMA的藥物獲批上市，除渤健生物的諾西那生鈉注射液外，另外一款為諾華制藥的Zolgensma，Zolgensma于2019年5月被FDA批準上市，暫未在國內上市，由于Zolgensma是一種潛在的一次性治愈療法，Zolgensma的定價為210萬美元，被喻為制藥史上單價最貴的藥物。但是Zolgensma目前只獲批用于SMAI型的治療。為了彌補Zolgensma在適應癥獲批范圍上的不足，諾華子公司AveXis正在積極開展相關臨床試驗，希望能從擴大獲批的范圍。

全球SMA治療藥物的研發詳情

其中羅氏的risdiplam在國內也已開展了臨床試驗，目前處于2期臨床試驗階段。

Risdiplam中國臨床試驗詳情表

附官方回應全文：

渤健中國注意到近日部分媒體對于脊髓性肌萎縮癥(SMA)治療藥物諾西那生鈉注射液的報道，我們在此予以說明：

SMA是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經肌肉疾病。諾西那生鈉注射液是全球首個獲批的SMA治療藥物。截至2020年6月30日，諾西那生鈉注射液已在全球50個國家和地區獲批，并在40多個國家和地區獲得了報銷，包括澳大利亞。

藥品價格和藥品報銷后患者自付費用，是兩個完全不同的概念。據澳大利亞藥品福利計劃（ThePharmaceuticalBenefitScheme-PBS）網站的公開信息，諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計劃，藥品的政府采購單支價格為11萬澳元，患者自付費用為41澳元。41澳元不是諾西那生鈉注射液在澳大利亞的藥品價格。

近年來，國家陸續出臺一系列政策，加速罕見病藥物審批，提高罕見病患者用藥保障，SMA這一罕見疾病率先受益于國家罕見病相關政策。

2018年5月，SMA被納入國家《第一批罕見病目錄》。

2018年11月，諾西那生鈉注射液被列入《第一批臨床急需境外新藥名單》。

2019年2月，諾西那生鈉注射液通過優先審評審批程序在中國獲批。

諾西那生鈉注射液目前在中國屬于自費藥物。渤健深刻理解應對支付挑戰對中國SMA患者群體的重要性和迫切性。2019年5月31日，中國初級衛生保健基金會宣布SMA患者援助項目正式啟動，援助藥物由渤健公司捐贈。該項目幫助SMA患者第一年的治療費用相比全自費節省約2/3，之后每年的治療費用與全自費相比可節省約一半。截至目前，全國已有80多位SMA患者在援助項目的幫助下獲得了藥物治療。

根據國家相關規定，參加2019年國家醫保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批準的藥品。諾西那生鈉注射液于2019年2月獲批，不符合參加2019年國家醫保談判的條件，因此并未參加2019年國家醫保談判。

公司一直與國家和地方政府相關部門保持積極溝通，呼吁建立多方共付機制，以進一步提升中國SMA患者藥物可及性。

消息來源：渤健生物、藥智網等網絡公開信息.

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