2月16日，Iveric Bio發布公告，宣布補體C5抑制劑Zimura（avacincaptad pegol，ACP）用于治療年齡相關性黃斑變性（AMD）繼發地圖樣萎縮（GA）的新藥申請（NDA）獲FDA優先審評，PDUFA日期為2023年8月19日。這是全球第2款申報上市的GA療法，也是全球第4款申報上市的補體C5靶向療法。
GA是AMD的一種晚期表現，因感光器、視網膜色素上皮 (RPE) 和下方脈絡膜毛細血管的喪失所致，可導致視覺功能進行性和不可逆轉喪失。這種進行性疾病會嚴重降低患者的生活質量，因為它會在2.5年內慢慢侵犯視網膜中央凹區，而該區對中央視力至關重要。目前尚無GA療法獲批上市。Zimura是一種旨在抑制補體C5蛋白的聚乙二醇化RNA適配體，最早由Archemix開發。2007年8月，Iveric與Archemix達成許可協議，獲得Zimura作為眼科藥物的全球開發和商業化權益。研究人員認為，補體系統和C5蛋白的過度激活在與AMD繼發GA相關的瘢痕和視力喪失的發生發展中起關鍵作用。通過阻斷C5蛋白的活性，Zimura可能會降低導致視網膜細胞退化的補體系統的活性，并可能減緩GA的進展。該產品于2020年4月獲FDA授予快速通道資格。
Zimura的作用機制（來源：Iveric官網）
此次NDA是基于2項III期臨床試驗（GATHER1和GATHER2）的積極結果。GATHER1和GATHER2研究分別納入286例和448例患者，旨在評估Zimura治療AMD繼發GA患者的療效和安全性。共同的主要終點為第12個月時GA病變面積的平均變化率。兩項研究的結果均顯示，相比于安慰劑組，Zimura組患者的GA病變面積的平均生長速率顯著下降。在GATHER1研究中，與安慰劑組相比，Zimura（2mg）組患者的GA病變面積的平均生長速率降低了27.38%（p=0.0072），Zimura（4mg）組降低了27.81%（p=0.0051）。
GATHER1研究的主要終點結果（來源：Iveric官網）
在GATHER2研究中，與安慰劑組相比，Zimura（2mg）組患者的GA病變面積的平均生長速率降低了14.3%（p=0.0064）。Iveric Bio還分析了第12個月時患者的最佳矯正視力（BCVA）和低亮度最佳矯正視力（LL BCVA）的平均變化。數據顯示，Zimura組患者的BCVA改善優于安慰劑組，且與GATHER1研究一致，但未觀察到患者的LL BCVA顯著改善。
在Zimura之前，第一款GA療法pegcetacoplan（Apellis和Swedish Orphan Biovitrum合作開發）已在2022年6月率先申報上市并獲FDA優先審評，PDUFA日期為今年2月。
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