增殖性玻璃體視網膜病變是一種罕見的眼部炎癥疾病，可以導致嚴重的視網膜瘢痕甚至失明，也是導致視網膜復位手術失敗的主要原因。在美國，每年約有4000例患者，目前該疾病仍無相關療法獲批上市。

ADX-2191是一款無菌、非復合型的氨甲蝶呤玻璃體內注射制劑，具有預防或治療特定的罕見視網膜疾病的潛力，包含原發(fā)性玻璃體視網膜淋巴瘤（PVRL）、PVR、視網膜色素變性（RP）。該制劑配方不含防腐劑，與玻璃體相容，并在賦形劑成分、濃度、密度、滲透壓、pH值、濃度與給藥量上均進行了優(yōu)化。該產品已獲FDA授予孤兒藥資格，用于預防PVR、治療PVRL和RP。

本次上次申請主要是基于III期GUARD研究的積極數據。該研究Part A部分共納入106例患者，旨在評估ADX-2191對比標準療法預防PVR的療效和安全性。

結果顯示，在6個月內，ADX-2191組患者的視網膜脫落現象顯著少于標準治療組（P=0.024）。

此外，雖然該試驗在其他的次要終點與探索終點上未有統計學意義的改善，但ADX-2191組的數值優(yōu)于標準治療組，其中包含低眼壓、6個月的視網膜脫落速率二分終點、完全視網膜脫落、黃斑附著與視網膜前膜生成（總P值=0.047）。兩組患者的視力相似，ADX-2191組患者的中央黃斑厚度小于標準治療組。

此外，ADX-2191的安全性與耐受性良好，沒有觀察到治療相關嚴重不良反應（TESAE）。ADX-2191最常見的不良反應為點狀角膜炎，這是玻璃體注射氨甲蝶呤時常見的不良反應，多為輕度。

Aldeyra總裁兼首席執(zhí)行官Todd C. Brady博士表示：“FDA決定授予優(yōu)先審查，并在NDA接受四個月后確定PDUFA日期，這體現了原發(fā)性玻璃體視網膜淋巴癌的巨大未滿足臨床需求。我們正與FDA密切合作，以盡快將ADX-2191帶給患者。如果順利獲批，公司將于今年下半年在美國推出ADX-2191。”

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