南京2024年8月27日 /美通社/ -- 2024年8月27日，傳奇生物（NASDAQ：LEGN）在中國南京正式宣布，公司自主研發的細胞治療產品卡衛荻^®（通用名：西達基奧侖賽注射液）獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，既往接受過至少三線治療后進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調節劑）。卡衛荻^®于2020年8月成為首個被國家藥監局藥品審評中心（CDE）納入突破性治療藥物程序的品種。

卡衛荻®是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的經基因修飾的自體嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）治療產品，一次性靜脈輸注給藥。卡衛荻®具有獨特的CAR結構，由兩個靶向BCMA的納米抗體串聯構成，在體內與表達BCMA的骨髓瘤細胞結合，誘導T細胞的活化與增殖，從而清除骨髓瘤細胞。

此次獲批是基于在國內進行的一項多中心確證性Ⅱ期臨床研究CARTIFAN-1（NCT03758417），旨在評估卡衛荻®在既往接受過至少三線治療（包括至少一種蛋白酶體抑制劑和至少一種免疫調節劑）的復發或難治性多發性骨髓瘤患者中的療效及安全性。

CARTIFAN-1（NCT03758417）是一項正在進行中的臨床研究。基于中位隨訪37.29個月的療效評估結果顯示，接受卡衛荻®治療的有效性分析的58例患者中，總緩解率（ORR）達到87.9%，非常好的部分緩解（VGPR）及以上達到86.2%，完全緩解（CR）或嚴格意義上的完全緩解（sCR）達到79.3%，中位緩解持續時間（mDOR）為32.56個月，中位無進展生存期（mPFS）為30.13個月，中位總生存期（mOS）未達到[1] 。

CARTIFAN-1 臨床試驗主要研究者陳賽娟院士表示："多發性骨髓瘤（MM）是一種無法治愈的惡性漿細胞腫瘤，約占血液惡性腫瘤的10%^[2]，患者終將面臨復發，且隨著復發次數增多，治療難度也隨之增加，患者的緩解質量更差，無進展生存期（PFS）和復發后的生存時間越短。對于中國MM患者來說，西達基奧侖賽的獲批為臨床醫生提供了創新、安全可控的有效的療法。西達基奧侖賽在臨床開發研究中已展現出良好的臨床療效，在多線治療失敗的復發、難治的MM患者中能產生早期、深度且持久的緩解，以及更長的PFS生存獲益。這對于骨髓瘤患者來說是一個重大利好消息，我們期待這一新型治療方案能夠為更多患者帶來生存的希望，改變目前的骨髓瘤患者治療格局。"

傳奇生物首席執行官黃穎博士表示："作為一款誕生于中國的原創新藥，卡衛荻^®如今在中國上市，惠及中國患者，我們感到無比榮幸。未來，我們將秉持追求治愈的理念，拓展臨床研究領域，不斷提高產品可及性，使這款創新產品造福更多患者。"

關于卡衛荻^®（西達基奧侖賽注射液）

西達基奧侖賽注射液是一種靶向BCMA的經基因修飾的自體T細胞治療產品，該產品通過編碼嵌合抗原受體（CAR）對自體T細胞進行修飾，使其能識別并清除表達BCMA的骨髓瘤細胞。BCMA主要表達于惡性多發性骨髓瘤漿細胞以及晚期B細胞表面。本品CAR包含雙表位結合域、鉸鏈及跨膜域、4-1BB共刺激域和CD3ζ信號域。與表達BCMA的靶細胞結合后，CAR會誘導T細胞的活化、擴增以及靶細胞的清除[3] 。

2017年12月，傳奇生物與強生旗下楊森公司簽訂了一項全球獨家許可與合作協議，以研發和商業化西達基奧侖賽。傳奇生物負責大中華地區的 市場開發和商業化，大中華地區外的全球其他地區則由強生主導。

關于CARTIFAN-1

CARTIFAN-1 (NCT03758417) 是一項正在進行中的II期開放標簽、確證性臨床試驗，用于評估西達基奧侖賽注射液用于治療中國復發或難治性多發性骨髓瘤患者的療效和安全性，這些患者既往接受過至少三線治療（包括至少一種蛋白酶體抑制劑和至少一種免疫調節劑），以總緩解率（ORR）為主要終點。

關于多發性骨髓瘤

多發性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病。根據Globocan報告顯示，2022年全球新增多發性骨髓瘤患者187952例，占全球新增癌癥病例的 1%[4] ，中國新增多發性骨髓瘤患者30300例，死亡18622例[5] 。雖然有些多發性骨髓瘤患者無明顯癥狀，但大多數患者是由于出現癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細胞計數異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等。雖然經過治療可能會有一些緩解，但不幸的是，患者很可能會復發。使用標準療法（包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑和抗CD38單克隆抗體）治療后復發的患者會面臨預后不佳，治療手段受限的問題。

關于傳奇生物

傳奇生物（NASDAQ：LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞治療產品研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞治療產品領域第一方陣，全球員工總數已逾2000人，研發管線覆蓋惡性血液腫瘤和實體瘤領域。除自體CAR-T產品的研發外，公司還搭建了CAR-γδ T、CAR-NK 和非基因編輯同種異體產品開發平臺。

公司已獲得"高新技術企業"、"江蘇省精準細胞免疫治療工程技術研究中心"、"江蘇省研究生工作站"、"江蘇省瞪羚企業"、"江蘇省專精特新小巨人  "、"江蘇省外資研發中心"等重要資質，"江蘇省科技進步獎"、"中國醫藥高質量發展成果企業" 、"年度十大創新藥企"、"年度藥物創新成就獎"、"中國醫藥創新企業100強"、 "《麻省科技評論》50家聰明公司"、"最具影響力創新療法企業TOP20"等榮譽。

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參考來源：

[1],[3] 西達基奧侖賽注射液產品說明書 [2] 管楠楠等. 腫瘤防治研究. 2019；.