上海2024年9月3日 /美通社/ -- 九天生物（Skyline Therapeutics）自主研發(fā)的腺相關(guān)病毒（AAV）基因治療藥物SKG1108，一款用于治療視網(wǎng)膜色素變性（Retinitis Pigmentosa，RP）的突破性基因療法，已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）孤兒藥資格認(rèn)定（ODD）。這一認(rèn)定標(biāo)志著SKG1108這一創(chuàng)新AAV載體在治療RP方面的潛力得到了FDA的認(rèn)可，并使其在未來的開發(fā)、上市過程中及上市后有資格享受一系列激勵政策，獲得FDA的持續(xù)支持。

SKG1108是一款完全創(chuàng)新設(shè)計的AAV載體，包含用于玻璃體內(nèi)注射的創(chuàng)新衣殼AAV.0106，將采用前沿設(shè)計的編碼具有獨(dú)特結(jié)構(gòu)和功能的全新蛋白的基因直接遞送至視網(wǎng)膜，通過特定的基因元素調(diào)控在視網(wǎng)膜靶細(xì)胞中表達(dá)特殊光敏蛋白，從而產(chǎn)生新的光感受器來改善和恢復(fù)患者視覺功能。

視網(wǎng)膜色素變性是一種高致盲性遺傳性視網(wǎng)膜退行性病變（Inherited Retinal Diseases, IRDs），與超過上百種不同基因突變相關(guān)。盡管發(fā)病年齡存在差異，大多數(shù)視網(wǎng)膜色素變性患者在40歲左右已達(dá)到法定失明的程度。該疾病進(jìn)展初期出現(xiàn)視桿細(xì)胞退化，隨后視錐細(xì)胞逐漸喪失，直至光感受器細(xì)胞幾乎完全凋亡，視覺功能不可逆地受損，最終導(dǎo)致失明。目前，全球尚無有效的治療方法能夠阻止或逆轉(zhuǎn)光感受器細(xì)胞的退化?，F(xiàn)有的基因特異性治療方法僅針對極少數(shù)特定基因突變，不適用于大多數(shù)視網(wǎng)膜色素變性患者。SKG1108基因治療采用創(chuàng)新的作用機(jī)制，不受限于特定基因突變，通過生成新的光感受器來補(bǔ)償視桿細(xì)胞和視錐細(xì)胞的退變與喪失、改善和恢復(fù)視覺功能，從而有效治療嚴(yán)重視網(wǎng)膜色素變性，惠及更多急需治療的患者。

關(guān)于孤兒藥認(rèn)定（ODD）

孤兒藥認(rèn)定（ODD），是美國FDA授予符合條件的用于預(yù)防、診斷或治療罕見病的藥物或生物制品的一種資格認(rèn)定，旨在鼓勵研發(fā)機(jī)構(gòu)為罕見病開發(fā)創(chuàng)新治療方案。獲得ODD認(rèn)定意味著該藥物對于治療某種罕見病的潛力得到了FDA的認(rèn)可。獲得ODD資格的藥物可以享受一系列的激勵政策，包括上市后7年的市場獨(dú)占期、臨床試驗(yàn)費(fèi)用的稅收抵免、免除新藥上市申請費(fèi)以及獲得臨床試驗(yàn)資助等優(yōu)惠政策。