1月18日，博雅輯因宣布，旗下針對輸血依賴型β地中海貧血的CRISPR/Cas9基因編輯療法產品ET-01，獲得國家藥監局藥審中心批準開展臨床試驗。這是國內首個獲國家藥監局批準開展臨床試驗的基因編輯療法產品和造血干細胞產品。

ET-01的通用名為CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血干祖細胞注射液，是一款自體的、體外基因編輯療法產品，其在體外分化及輸注后，能夠顯著提高患者的血紅蛋白水平。ET-01已在臨床前研究中表現出良好的安全性，此次獲批的臨床研究將在輸血依賴型β地中海貧血患者中進一步評價ET-01單次移植的安全性和有效性。

博雅輯因成立于2015年，是一家以基因組編輯技術為基礎，針對多種疾病加速藥物研究并開發創新療法的生物醫藥企業。目前，博雅輯因已建立了擁有自主知識產權的針對造血干細胞和T細胞的體外細胞基因編輯治療平臺，基于RNA單堿基編輯技術的體內基因治療平臺，和致力于靶向藥物研發的高通量基因組編輯篩選平臺。