2024-10-11 09:25:28來(lái)源：TargetMol小分子化合物專家瀏覽量：1207
截至2024年9月底，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）藥物評(píng)估與研究中心（CDER）在前三季度批準(zhǔn)了34 款新藥。其中有 22款為新分子實(shí)體，12款為生物制品。
Resmetirom 是一種 甲狀腺激素受體-beta（THR-β）激動(dòng)劑，促進(jìn)脂肪自噬和肝臟脂肪酸β-氧化，從而減少肝臟脂肪。與主要在心臟和骨骼中表達(dá)的甲狀腺激素受體-alpha（THR-α）相比，它對(duì) THR-β 的選擇性約為 FT3 的28倍。
2024年3月14日，它獲得 FDA 批準(zhǔn)，成為治療非肝硬化性非酒精性脂肪肝炎（NASH）導(dǎo)致的肝纖維化的首個(gè)療法，這是一種非酒精性脂肪肝病（NAFLD）的形式。
Xanomeline & trospium chloride：首款精神分裂藥物
目前的抗精神病藥物主要靠阻斷多巴胺受體，以幫助控制幻覺、妄想和其他精神分裂癥癥狀。但這些藥物會(huì)引起嚴(yán)重的運(yùn)動(dòng)和代謝副作用，從而導(dǎo)致心臟病和糖尿病。
2024年9約26日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了 Cobenfy（xanomeline 和 trospium chloride）膠囊口服用于治療成人精神分裂癥。它是 首款被批準(zhǔn)用于治療精神分裂癥的抗精神病藥物，靶向膽堿能受體，而不是多巴胺受體。
Ensifentrine：首款PDE3/4雙靶點(diǎn)抑制劑
慢性阻塞性肺病（COPD）以氣流逐漸受限和呼吸道慢性炎癥為特征。由于磷酸二酯酶3（PDE3）和磷酸二酯酶4（PDE4）在氣道平滑肌、炎癥細(xì)胞和支氣管上皮細(xì)胞中表達(dá)，并驅(qū)動(dòng)炎癥和支氣管肌肉張力，因此這兩種PDE亞型被確定為COPD治療中的治療靶點(diǎn)。Ensifentrine是首個(gè)具有新穎作用機(jī)制的吸入性產(chǎn)品，能夠提供支氣管擴(kuò)張和抗炎雙重作用，顯著改善患者的呼吸功能和生活質(zhì)量。
Givinostat：首款適用所有DMD患者的非類固醇療法
Givinostat 于2024年3月獲得FDA批準(zhǔn)，用于治療6歲及以上的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）患者。這是 首個(gè)獲批用于治療所有DMD遺傳變異患者的非類固醇藥物。
Axatilimab-csfr：首款靶向CSF-1R的單抗
靶向 CSF-1R 抑制信號(hào)傳導(dǎo)可以減少疾病介導(dǎo)巨噬細(xì)胞及其單核細(xì)胞前體的數(shù)量，這在慢性 GVHD 和特發(fā)性肺纖維化（IPF）等疾病的纖維化疾病過程中起關(guān)鍵作用。Axatilimab 于2024年8月獲得FDA批準(zhǔn)，用于 cGVHD 的第三線治療。
Tarlatamab-dlle：首款雙特異性 T 細(xì)胞接合劑
Tarlatamab 是一種首創(chuàng)的T細(xì)胞接合劑抗體，用于治療小細(xì)胞肺癌（SCLC）。它是一種雙特異性單克隆抗體，靶向表達(dá)在T細(xì)胞表面的CD3以及delta-like配體3（DLL3），后者是一種抑制性配體，抑制 Notch 信號(hào)傳導(dǎo)，并在不同 SCLC 疾病階段和治療狀態(tài)中高度表達(dá)。其雙特異性導(dǎo)致T細(xì)胞的激活、炎性細(xì)胞因子的釋放以及對(duì)表達(dá)DLL3細(xì)胞的裂解。
Tarlatamab-dlle于2024年5月獲得FDA批準(zhǔn)，適用于已接受過鉑類化療但未獲成功的患者，成為 首個(gè)獲得市場(chǎng)批準(zhǔn)的DLL3靶向雙特異性T細(xì)胞結(jié)合劑。
Arimoclomol：首款尼曼-匹克病C型（NPC）藥物
尼曼-匹克病C型（NPC）是一種遺傳性溶酶體貯積病，與NPC1或NPC2蛋白的突變相關(guān)，會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的全身和中樞神經(jīng)系統(tǒng)癥狀，如認(rèn)知障礙、小腦共濟(jì)失調(diào)、構(gòu)音障礙、猝倒和癲癇。
Arimoclomol是一種羥胺衍生物，屬于熱休克蛋白-70（HSP70）共同誘導(dǎo)劑，于2024年9月20日獲得FDA批準(zhǔn)成為首個(gè)用于治療尼曼-匹克病C型（NPC）的藥物。它還在肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）和包涵體肌炎中進(jìn)行研究。
Berdazimer：首款治療軟疣感染藥物
軟疣是一種主要影響兒童和免疫系統(tǒng)受損患者的病毒性感染，是全球常見的五種皮膚病之一。此前 ，軟疣的一線治療方式是外科切除 。Berdazimer 凝膠是一種新型化學(xué)實(shí)體（NCE），它通過與質(zhì)子供體（如水）的接觸釋放NO，從而降解N-二氮銨二酸鹽結(jié)構(gòu)，臨床耐受性良好，不良事件發(fā)生率較低。在 2024年1月5日，它獲得了 FDA 的批準(zhǔn)。
附：2024年前三季度FDA批準(zhǔn)的新藥
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