南京2024年11月6日 /美通社/ -- 11月1日，南京維立志博生物科技股份有限公司（以下簡稱"維立志博"）自主研發、擁有全球知識產權的1類新藥LBL-034獲美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認定，用于治療多發性骨髓瘤（MM）。

LBL-034是應用維立志博自主研發并具有知識產權的CD3雙抗技術平臺"LeadsBody^TM"開發的新一代靶向GPRC5D及CD3的人源化雙特異性T細胞銜接抗體，是全球第三個進入臨床階段的靶向GPRC5D的CD3 T細胞連接器。LBL-034僅在GPRC5D+細胞存在時選擇性地與T細胞結合，從而在GPRC5D表達的腫瘤微環境中條件性地激活T細胞。在高、中及低GPRC5D表達的細胞中，LBL-034始終表現出優異的靶向腫瘤細胞殺傷作用，以及強大的劑量依賴性抗腫瘤活性，顯示有成為同類抗腫瘤藥最佳選擇的潛力。

LBL-034主要作用機制

LBL-034于2023年7月分別在中國和美國獲準開展臨床研究，并于2023年11月在中國啟動了在復發/難治性多發性骨髓瘤（RRMM）患者中開放標簽、多中心、劑量遞增/擴展的I/II期研究。這項由北京大學人民醫院路瑾教授牽頭、多中心參與的臨床研究展現了良好的安全性和有效性，并將在2024年第66屆美國血液學會年會（ASH）展示其初步臨床數據。

孤兒藥資格認定是FDA對維立志博LBL-034在MM治療領域顯著潛力的高度認可。孤兒藥資格認定是FDA為鼓勵開發罕見病治療藥物而設立的，可為新藥開發提供一系列的激勵措施，包括但不限于：（1）臨床試驗費用的稅收抵免?；（2）FDA對臨床研究各階段的特別指導；（3）免除新藥注冊申請費用；（4）上市后享有7年的市場獨占權。這將有助于加快推進LBL-034在全球的后續臨床開發和上市進程。

FDA對孤兒藥認定的政策

維立志博首席醫學官蔡勝利博士表示："很高興我們在開發新藥造福罕見病患者的道路上取得積極進展。MM目前仍是無法治愈的惡性腫瘤，隨著多線用藥，復發的間隙會越來越短，最終演變為RRMM，嚴重威脅患者的生命健康，開發新的、更有效的治療方案迫在眉睫。LBL-034采用了獨特的分子設計，非臨床研究結果顯示其具有良好的抗腫瘤效果及安全性。我們將加速LBL-034的臨床開發進程，力求早日將安全、有效的治療方案帶給全球MM患者。"

維立志博創始人、董事長、CEO康小強博士表示："LBL-034是維立志博首個獲得FDA孤兒藥認定的產品，標志著我們在這條充滿挑戰但又意義非凡的道路上邁出了成功的第一步，我們也將以此為契機，進一步優化管線布局，拓寬在生物醫藥領域的探索邊界，為更多未被滿足的醫藥需求提供創新解決方案。"

關于多發性骨髓瘤

多發性骨髓瘤（MM）是一種克隆漿細胞異常增殖引起的惡性漿細胞疾病，約占血液系統惡性腫瘤的10%，約占全部腫瘤性疾病的1%。SEER的最新數據顯示，2021年美國約有MM患者179,000例，符合FDA對罕見病的定義標準。近年來，隨著蛋白酶體抑制劑（PI）、免疫調節藥物（IMiD）、選擇性核輸出抑制劑、CD38靶向抗體、雙特異性抗體和CAR-T細胞療法等成功開發，已顯著改善MM腫瘤反應率和生存預后，但依然存在未滿足臨床需求，根據SEER數據庫，2024年美國預計新發病例約為35,780例，占所有新發癌癥病例的1.8%，預計死亡人數約為12,540人，占所有癌癥死亡人數的2.0%，亟需更有效的治療方案。