上周FDA共頒發9項孤兒藥資格，包括4款小分子靶向藥、2款單克隆抗體、1款抗體偶聯藥物、1款融合蛋白、1款化學小分子。其中百時美施貴寶（BMS）旗下新基（Celgene）研發的靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的抗體偶聯藥物CC-99712，康方生物的靶向PD-1的單克隆抗體派安普利單抗（penpulimab ，AK105）以及AdAlta的融合蛋白AD-214入圍。今天這篇文章藥明康德內容團隊將為大家做一個盤點。

數據來源：FAD官網，公開信息整理

統計周期2021-02-19至2021-02-25

藥物：派安普利單抗（penpulimab，AK105）

研發企業：康方生物

治療疾?。罕茄拾╪asopharyngeal carcinoma）

簡介：派安普利單抗（penpulimab，AK105）是康方生物處于臨床開發后期、具差異化的潛在“best-in-class” PD-1創新單克隆抗體候選藥物。通過在抗體Fc區引入突變，去除了Fc受體和補體介導效用功能，而且具有與抗原結合解離速率更慢的特征。這些特點使派安普利單抗更有效地阻斷PD-1通路的活性，并維持更強的T細胞抗腫瘤活性，有潛力成為臨床獲益更好的抗PD-1藥物。

藥物：CC-99712

研發企業：新基（Celgene）/百時美施貴寶（BMS）

治療疾?。憾喟l性骨髓瘤（multiple myeloma）

簡介：多發性骨髓瘤（MM）是一種克隆性漿細胞異常增殖的惡性疾病，目前仍無法治愈。依照異常增殖的免疫球蛋白類型分為：IgG型、IgA型、IgD型、IgM型、IgE型、輕鏈型、雙克隆型以及不分泌型。進一步可根據輕鏈類型分為κ型和λ型。MM屬于惡性腫瘤，多發于老年。CC-99712是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的抗體偶聯藥物，目前正在復發/難治性MM患者中開展1期，多中心，開放標簽，劑量發現研究。

藥物：AD-214

研發企業：AdAlta

治療疾?。禾匕l性肺纖維化（idiopathic pulmonary fibrosis，IPF）

簡介：特發性肺纖維化是一種病因和發病機制尚不明確的慢性進行性纖維化性間質性肺疾病。IPF常發生在中老年人群，以逐漸加重的呼吸困難為特征，影像學檢查可見中下肺及胸膜下出現蜂窩狀改變。該病的病因及發病機制尚不明確，在普通人群中的患病率為2/10萬～29/10萬。AD-214是一個與藥物靶標CXCR4結合，并在多種纖維化模型中顯示出抗纖維化作用的Fc融合蛋白。AD-214對特發性肺纖維化有效，已經完成了廣泛的臨床前研究，顯示出積極的體內外數據。例如，在用該藥物處理的動物肺小鼠疾病模型中，膠原蛋白含量和炎性細胞浸潤顯著減少，結構與正常肺相似。

藥物：LNS-8801

研發企業：Linnaeus Therapeutics

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簡介：LNS-8801是G蛋白偶聯雌激素受體（GPER）的高特異性口服激動劑。GPER激活抑制了腫瘤相關基因的表達，例如c-Myc和PD-L1。在臨床前癌癥模型中，LNS-8801發揮廣譜抗腫瘤效應，可迅速縮小腫瘤并誘導免疫記憶。當與靶向療法和免疫療法結合使用時，LNS-8801也顯示出作用。臨床前毒理學研究已證實其安全性良好。

注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規醫院就診。

參考資料：

[1] 康方生物. Retrieved Feb 26, 2021，from https://www.akesobio.com/cn/rd-and-science/products-center/

[2] Clinical Trials, Retrieved Feb 26, 2021，from Retrieved Feb 26, 2021，from https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04036461

[3] AdAlta. Retrieved Feb 26, 2021，from https://adalta.com.au/pipeline/adalta-pipeline/

[4] Linnaeus Therapeutics. Retrieved Feb 26, 2021，from https://linnaeustx.com/science/